FARMACI PER L’ALZHEIMER: EMA AGGIORNA LE LINEE GUIDA PER GLI STUDI CLINICI
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Recentemente, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha aggiornato la 'Guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of Alzheimer's disease' relativa agli studi clinici per i farmaci destinati al trattamento della malattia di Alzheimer.
La malattia di Alzheimer è la forma più comune di demenza senile caratterizzata da una progressiva degenerazione delle funzioni cognitive che si manifesta attraverso una serie di segni e sintomi a carico della sfera neuropsicologica, comportamentale e spazio-temporale. Dal punto di vista anatomopatologico, la malattia di Alzheimer presenta un quadro tipico di atrofia cerebrale a livello della corteccia temporo-parietale che si riflette soprattutto nella progressiva distruzione delle neurotrasmissioni colinergiche. Inoltre, a livello microscopico la patologia si distingue da altri tipi di demenza per la presenza di placche senili dovute a formazioni neurofibrillari delle proteine β-amiloide e tau fosforilata 1.
Dati pubblicati dall'Istituto Superiore di Sanità indicano che il numero dei pazienti affetti da malattia di Alzheimer è destinato a crescere nei prossimi anni. Si stima che attualmente i pazienti affetti da tale patologia siano circa 47 milioni e il numero di malati potrebbe aumentare fino a 76 milioni nel 2030 e 135 milioni nel 2050 2.
Sino ad oggi, i farmaci disponibili per il trattamento della malattia di Alzheimer erano meramente sintomatici e, considerata l'incidenza crescente delle malattie neurodegenerative in tutto l'emisfero occidentale, è nata la necessità di sviluppare molecole capaci di modificare il naturale decorso della malattia 1-4.
Recenti studi hanno individuato nuovi pathways correlati alle alterazioni biologiche che sottendono la malattia di Alzheimer consentendo una maggiore comprensione della relativa etiopatogenesi. In particolare, i risultati degli studi suggeriscono che alcune alterazioni molecolari, patognomoniche della malattia di Alzheimer, potrebbero insorgere prima della manifestazione clinica conclamata 1-4.
A fronte di tali evidenze, numerosi trials clinici sono orientati allo sviluppo di biomarcatori in grado di stabilire la stadiazione della malattia di Alzheimer nonchè di farmaci specifici per ogni singola fase della patologia 3,4.
In questo contesto, nel gennaio 2016, il CHMP ha pubblicato la 'Guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of Alzheimer's disease' atta a fornire indicazioni per la valutazione di ogni farmaco impiegato nella malattia di Alzheimer in ciascuna delle fasi della patologia. Inoltre, tali linee guida hanno l'obiettivo di implementare un modello longitudinale che descriva i cambiamenti cognitivi che si osservano nei pazienti affetti da malattia di Alzheimer attraverso l'identificazione di specifici biomarkers da utilizzare nelle sperimentazioni cliniche 3.
A fronte dei numerosi e recenti studi clinici condotti a livello mondiale, in data 28/02/2018, il CHMP ha revisionato le sopracitate linee guida. In particolare, tale revisione è orientata alla:
- valutazione, nell'ambito dell'implementazione del disegno degli studi clinici, dell'impatto dei nuovi criteri diagnostici negli stadi precoci e/o asintomatici della malattia di Alzheimer;
- scelta dei fattori da considerare nel corso della selezione di parametri atti a misurare i risultati dei trial nelle diverse fasi della malattia di Alzheimer;
- valutazione del potenziale impiego dei nuovi biomarkers nelle varie fasi dello sviluppo dei farmaci da utilizzare nella malattia di Alzheimer;
- implementazione l'analisi di studi di efficacia e sicurezza dei farmaci da utilizzare nel trattamento della malattia nell'Alzheimer 3.
Alla luce della revisione della 'Guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of Alzheimer's disease', in vigore a partire da settembre 2018, è auspicabile che nei prossimi anni siano disponibili nuove e più efficaci terapie per la malattia di Alzheimer.
Bibliografia
1. van Marum RJ. Current and future therapy in Alzheimer's disease. Fundam Clin Pharmacol. 2008 Jun;22(3):265-74.
2. Dati disponibili al sito: http://www.epicentro.iss.it/problemi/alzheimer/alzheimer.asp
3.Dati disponibili al sito:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2018/02/WC500244609.pdf
4. Haas M et al. 'The European medicines Agency´s strategies to meet the challenges of Alzheimer disease.' Nat Rev Drug Discov, 2015, 14 221-222.