Comunicato AIFA circa il nuovo regime di rimborsabilità del medicinale Venclyxto® e la disponibilità del registro sulla piattaforma web

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) comunica che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 291 del 12/12/2019, è prescrivibile, a partire dal 12/12/2019, il medicinale Venclyxto^® (venetoclax) in regime di rimborsabilità da parte del SSN per il trattamento, in combinazione con rituximab, della leucemia linfatica cronica (CLL - chronic lymphocytic leukaemia) in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una terapia precedente [1].

Venclyxto^® è un potente inibitore selettivo del linfoma a cellule B (B-cell lymphoma, BCL)-2, una proteina anti-apoptotica. È stata dimostrata una sovraespressione di BCL-2 nelle cellule di CLL, dove media la sopravvivenza delle cellule tumorali ed è stata associata a resistenza ai chemioterapici. Venetoclax si lega direttamente al dominio di legame BH3 di BCL-2, rimuove il legame di proteine pro-apoptotiche che contengono motivi BH3, determinando permeabilizzazione della membrana mitocondriale esterna, attivazione della caspasi e morte cellulare programmata.

Il registro in oggetto è reso disponibile sulla piattaforma web a partire dal 13/12/2019, pertanto si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati all’accesso al sistema.

Riferimento bibliografico

1. Italiana Del Farmaco. Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio – Registro VENCLYXTO (est.). Disponibile al link:

https://www.aifa.gov.it/-/attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio-registro-venclyxto-est-

FDA approva Oxbryta® (voxelotor) per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni

In data 25/11/2019, la Food and Drug Administration ha annunciato l’approvazione di OXBRYTA^® (voxelotor) per il trattamento dell’anemia falciforme negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.

L’anemia a cellule falciformi è una malattia del sangue ereditaria caratterizzata dalla forma anormale (mezzaluna o “falce”) dei globuli rossi, che determina una limitazione del flusso nei vasi sanguigni e limita il rilascio di ossigeno ai tessuti, causando un forte dolore, danno d’organo e uno stato infiammatorio grave e cronico.

Voxelotor, in quanto inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina falciforme, agisce aumentando l’affinità dell’emoglobina con l’ossigeno portando ad una conseguente stabilizzazione dei globuli rossi ad uno stato ossigenato, prevenendo la polimerizzazione dell’emoglobina e la conseguente falce e distruzione dei globuli rossi.

L’approvazione di Oxbryta si basa sui risultati di uno studio clinico condotto su 274 pazienti con anemia falciforme. Nello studio sono stati confrontati tre gruppi: 90 pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti trattati con 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti che hanno ricevuto placebo. La valutazione dell’efficacia si basava sull’aumento del tasso di risposta all’emoglobina che nei pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta è stata del 51,1% rispetto al 6,5% dei pazienti trattati con placebo.

Le reazioni avverse più comunemente osservate nei pazienti trattati con Oxbryta includevano cefalea, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, eruzione cutanea e piressia.

Oxbryta ha ottenuto l’approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi per soddisfare un’esigenza medica sulla base di un risultato che preveda ragionevolmente un beneficio clinico per i pazienti. Saranno necessari ulteriori studi post-autorizzativi per confermare l’effettivo beneficio clinico e il profioe di sicurezza di Oxbryta.

Come sottolineato dal commissario della FDA, Brett P. Giroir, MD “l’approvazione di questo medicinale offre ulteriori speranze a 100.000 pazienti negli Stati Uniti e agli oltre 20 milioni in tutto il mondo che convivono con questa sindrome debilitante”.

Bibliografia

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-target-abnormality-sickle-cell-disease

Comunicato AIFA circa il nuovo regime di rimborsabilità del medicinale Repatha® e la disponibilità del registro sulla piattaforma web

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) comunica che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 291 del 12/12/2019, è attiva, a partire dal 12/12/2019, la rimborsabilità da parte del SSN del medicinale Repatha^® (evolocumab) per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote in pazienti di età ≤80 anni, in prevenzione primaria in pazienti di età ≤80 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote e livelli di LDL-C ≥130 mg/dL nonostante terapia da almeno 6 mesi con statina ad alta potenza alla massima dose tollerata in combinazione con ezetimibe oppure con dimostrata intolleranza alle statine e/o a ezetimibe e in prevenzione secondaria in pazienti di età ≤80 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote o ipercolesterolemia non familiare o dislipidemia mista con livelli di LDL-C ≥100 mg/dL nonostante terapia da almeno 6 mesi con statina ad alta potenza alla massima dose tollerata + ezetimibe oppure dopo una sola rilevazione di C-LDL in caso di recente infarto acuto del miocardio (ultimi 12 mesi) o eventi cardiovascolari multipli oppure con dimostrata intolleranza alle statine e/o a ezetimibe [1].

Repatha^® si lega selettivamente al PCSK9 e impedisce il legame del PCSK9 circolante con il recettore delle lipoproteine a bassa densità (LDLR) sulla superficie degli epatociti, evitando così la degradazione del LDLR mediata dal PCSK9. L’aumento dei livelli epatici di LDLR determina riduzioni del colesterolo LDL (C-LDL) sierico.

Il registro in oggetto è reso disponibile sulla piattaforma web a partire dal 13/12/2019, pertanto si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Riferimento bibliografico

1. Agenzia Italiana Del Farmaco. Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio – Registro REPATHA (est.). Disponibile al link:

https://www.aifa.gov.it/web/guest/-/attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio-registro-repatha-est-

Pubblicato l’aggiornamento settimanale dei dati raccolti dai Registri di monitoraggio AIFA relativi ai DAAs

In data 09 dicembre 2019, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato l’aggiornamento settimanale dei dati raccolti dai Registri di monitoraggio AIFA, relativi ai nuovi farmaci ad azione antivirale diretta di seconda generazione (DAAs) per la cura dell’epatite C cronica, disponibile al seguente link:

https://www.aifa.gov.it/documents/20142/847506/Aggiornamento_dati_Registri_AIFA_DAAs-09-12-2019.pdf/5f8207c1-6008-c4a4-a498-52889789c8e3

L’aggiornamento comprende il trend cumulativo dei trattamenti avviati, i trattamenti avviati per criterio e il mosaico regionale della frequenza dei trattamenti, suddiviso per regione e criterio.

Relativamente alla regione Campania, il mosaico regionale mostra un’elevata frequenza di scelta del criterio di trattamento 1, seguito dai criteri di trattamento 8, 4 e 7.

Tali criteri che stabiliscono il trattamento per l’epatite C cronica con i DAAs sono stati ridefiniti da AIFA, nell’ambito del Piano di eradicazione dell’infezione da HCV in Italia, sulla base dei pareri espressi dalla Commissione Tecnico Scientifica e in accordo con le Regioni, le Società Scientifiche e le Associazioni di pazienti (Determina 500/2017 del 24 marzo 2017, integrata dalla Determina 1454/2019 del 24 marzo 2017). Nello specifico, i 12 criteri, di seguito riportati, permettono di trattare, in base a specifiche caratteristiche sintomatologiche e diagnostiche, tutti i pazienti per i quali la terapia con agenti antivirali ad azione diretta è indicata e appropriata.

$1·    Criterio 1: pazienti con cirrosi in classe di Child A o B e/o con carcinoma epatocellulare con risposta completa a terapie di resezione chirurgica o loco-regionali non candidabili a trapianto epatico nei quali la malattia epatica sia determinante per la prognosi.

$1·    Criterio 2: epatite ricorrente HCV-RNA positiva del fegato trapiantato in paziente stabile clinicamente e con livelli ottimali di immunosoppressione.

$1·   Criterio 3: epatite cronica con gravi manifestazioni extra-epatiche HCV-correlate (sindrome crioglobulinemica con danno d’organo, sindromi linfoproliferative a cellule B, insufficienza renale).

$1·    Criterio 4: epatite cronica con fibrosi METAVIR F3 (o corrispondente Ishak).

$1·    Criterio 5: pazienti in lista per trapianto di fegato con cirrosi MELD <25 e/o con carcinoma epatocellulare all’interno dei criteri di Milano con la possibilità di una attesa in lista di almeno 2 mesi

$1· Criterio 6: epatite cronica dopo trapianto di organo solido (non fegato) o di midollo in paziente stabile clinicamente e con livelli ottimali di immunosoppressione.

$1·  Criterio 7: epatite cronica con fibrosi METAVIR F2 (o corrispondente Ishak) e/o comorbilità a rischio di progressione del danno epatico [coinfezione da HBV, coinfezione da HIV, malattie croniche epatiche non virali, diabete mellito in trattamento farmacologico, obesità (body mass index ≥30 kg/m²), emoglobinopatie e coagulopatie congenite].

$1·  Criterio 8: epatite cronica con fibrosi METAVIR F0-F1 (o corrispondente Ishak) e/o comorbilità a rischio di progressione del danno epatico [coinfezione da HBV, coinfezione da HIV, malattie croniche epatiche non virali, diabete mellito in trattamento farmacologico, obesità (body mass index ≥30 kg/m²), emoglobinopatie e coagulopatie congenite].

$1·  Criterio 9: operatori sanitari infetti.

$1·  Criterio 10: epatite cronica o cirrosi epatica in paziente con insufficienza renale cronica in trattamento dialitico.

$1·  Criterio 11: epatite cronica nel paziente in lista d’attesa per trapianto di organo solido (non fegato) o di midollo.

$1·  Criterio 12: epatite cronica o cirrosi epatica in pazienti che non possono accedere alla biopsia epatica e/o al fibroscan per motivi socio-assistenziali.

Riferimento bibliografico

Agenzia Italiana del Farmaco. Registri AIFA per il monitoraggio dei farmaci anti-HCV. Dicembre 2019. Disponibile al seguente link: https://www.aifa.gov.it/aggiornamento-epatite-c