Farmacovigilanza

COMUNICATO EMA: attenzione all'uso di terapie cellulari non validate scientificamente

In data 28/04/2020, il Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) raccomanda a pazienti e cittadini di non ricorrere a terapie cellulari non validate scientificamente, in quanto potrebbero esporre i pazienti a rischi molto seri, a fronte di benefici ridotti o nulli. Il monito è stato effettuato in risposta a casi di persone, aziende e ospedali che promuovevano trattamenti non scientificamente approvati in pazienti con gravi patologie come cancro, malattie cardiovascolari, autismo, paralisi cerebrale, distrofia muscolare e perdita della vista. Tali pazienti, infatti, hanno riportati gravi effetti collaterali, talvolta fatali, come infezioni, reazioni avverse immuno-mediate, neoformazioni tumorali, perdita della vista ed emorragie cerebrali.

Le terapie cellulari rappresentano una valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie considerate spesso incurabili e si basano sull’utilizzo di cellule provenienti da un donatore o dal paziente stesso opportunatamente “riprogrammate”. Sebbene tali trattamenti siano ben consolidati nella pratica medica, se le cellule non vengono utilizzate per la stessa funzione tra donatore e paziente ricevente o se le stesse vengono manipolate eccessivamente, non si può più parlare di trapianto, con conseguente variazione della sicurezza e dei benefici legati al trattamento stesso. Pertanto, le terapie cellulari sono regolamentate dall’UE come prodotti medicinali.

Secondo il parere del CAT, i pazienti possono trarre beneficio dalle terapie cellulari solo se queste sono state scientificamente validate nell’ambito di studi clinici, necessari non solo alla valutazione dei benefici legati a tali terapie, ma anche a tutelare l’incolumità e i diritti dei pazienti stessi, i quali potranno essere accuratamente informati circa i rischi e i benefici legati al trattamento. Inoltre, studi clinici ben progettati possono essere utilizzati per sostenere l’autorizzazione del trattamento nell’UE, con conseguente beneficio per un numero maggiore di pazienti.

I dati provenienti da tali studi clinici sono valutati accuratamente dal CAT e, una volta ottenuta l’autorizzazione nell’UE, la sicurezza di tali terapie sarà costantemente monitorata dall’EMA e dalle agenzie regolatorie nazionali, che provvederanno anche a scambiarsi informazioni al fine di garantire l’adozione di decisioni rapide a livello europeo.

EMA, dunque, consiglia a pazienti e cittadini di rivolgersi a professionisti sanitari per conoscere rischi e benefici legati alle terapie cellulari, nonché le autorità responsabili dell’approvazione.

Bibliografia

1. Fonte AIFA. Disponibile al link: https://www.aifa.gov.it/web/guest/-/l-ema-mette-in-guardia-contro-l-uso-di-terapie-cellulari-non-validate-scientificamente