Comunicato AIFA: rimborsabilità per il medicinale Onpattro e disponibilità del registro sulla piattaforma web
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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) comunica che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 24 del 30/01/2020, il medicinale Onpattro® (patisiran) è prescrivibile, a partire dal 31/01/2020, in regime di rimborsabilità da parte del SSN per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) in pazienti adulti affetti da polineuropatia allo stadio 1 o stadio 2 [1].
In tali pazienti, la transtiretina che circola nel sangue è difettosa e si scompone facilmente. Una volta scompostasi, forma depositi di amiloide che si accumulano nei tessuti e negli organi in tutto l’organismo, compresi i nervi, interferendo con le loro normali funzioni.
Onpattro® è un “RNA interferente breve” (siRNA), ovvero un frammento di materiale genetico sintetico molto breve concepito per legarsi al materiale genetico della cellula responsabile della produzione di transtiretina e bloccarlo. La conseguente riduzione della produzione di transtiretina difettosa comporta una diminuzione della formazione di amiloidi e una attenuazione della sintomatologia dell’amiloidosi hATTR.
Il farmaco è inserito nel registro di monitoraggio che a partire dal 31/01/2020 è disponibile sulla piattaforma web, pertanto si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati ad accedere al sistema.
Riferimento bibliografico
1. Agenzia Italiana Del Farmaco. Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio – Registro ONPATTRO. Disponibile al link:
https://www.aifa.gov.it/-/attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio-registro-onpatt-1
