Farmacovigilanza

FDA approva il primo trattamento farmacologico per la malattia dell’occhio tiroideo

In data 23/01/2020, l’agenzia regolatoria statunitense, FDA, ha approvato Tepezza^® (teprotumumab-trbw) per il trattamento, negli adulti, dell’oftalmopatia di origine tiroidea, una condizione rara in cui i muscoli extra-oculari e il tessuto adiposo retro-bulbare si infiammano provocando protrusione oculare (esoftalmo o proptosi). Si tratta del primo farmaco approvato dall’FDA con questa indicazione .

Il segno clinico più evidente della malattia, che condivide il meccanismo autoimmune delle disfunzioni tiroidee cui spesso è associata, è l’esoftalmo, ovvero la sporgenza dei bulbi oculari verso l’esterno, ma le alterazioni dei muscoli extra-oculari con interessamento del nervo ottico contribuiscono ad una sintomatologia piuttosto complessa, che comprende dolore agli occhi, visione doppia, sensibilità alla luce o difficoltà di chiudere l’occhio. Sebbene sia una malattia che colpisce un numero relativamente piccolo di individui, la sua evoluzione può risultare invalidante, in quanto i sintomi possono portare alla progressiva incapacità di svolgere le essenziali attività quotidiane, come la guida o il lavoro. Attualmente, la scelta di trattamento è piuttosto limitata e spesso i pazienti hanno necessità di sottoporsi ad interventi chirurgici invasivi; pertanto, l’approvazione di questo farmaco biologico, il primo con questa indicazione, segna una tappa importante per il trattamento dell’oftalmopatia tiroidea, in quanto fornisce un’alternativa terapeutica non chirurgica.

Tepezza^® è stato approvato sulla base dei risultati di due studi clinici randomizzati in cui hanno partecipato complessivamente 170 pazienti con patologia oculare di natura tiroidea attiva. Dei pazienti randomizzati a teprotumumab, il 71% nello studio 1 e l’83% nello studio 2 hanno mostrato una riduzione della proptosi superiore a 2 mm, rispetto al 20% (studio 1) e al 10% (studio 2) dei soggetti trattati con placebo.

Oltre alla designazione di Breakthrough Therapy e Fast Track, l’FDA ha approvato Tepezza^® con Priority Review. Il medicinale ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano e il suo sviluppo è stato parzialmente supportato dell’Orphan Products Grants Program.

Bibliografia

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease

2. https://www.aifa.gov.it/-/fda-approva-il-primo-trattamento-per-la-malattia-dell-occhio-tiroideo