FDA approva Tazverik® (tazemetostat) per il trattamento del sarcoma epitelioide
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In data 23/01/2020, l’agenzia regolatoria statunitense, FDA, ha concesso l’approvazione accelerata a Tazverik® (tazemetostat) per il trattamento del sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa in pazienti adulti e adolescenti dai 16 anni di età. Il sarcoma epitelioide è un raro sottotipo di sarcoma dei tessuti molli che si verifica spesso nei giovani adulti (tra i 20 e i 39 anni di età) e coinvolge, nel 60% dei casi, le estremità superiori.
Come affermato da Richard Pazdur, direttore del Oncology Center of Excellence della FDA, il sarcoma epitelioide rappresenta meno dell’1% di tutti i sarcomi dei tessuti molli e fino a oggi non esistevano opzioni terapeutiche. L’approvazione di Tazverik® rappresenta l’unica scelta di trattamento specifica per questa malattia. In particolare, tazemetostat agisce bloccando l’attività della metiltransferasi EZH2, impedendo la crescita delle cellule tumorali (1).
L’approvazione di Tazverik® si è basata sui risultati di uno studio clinico condotto su 62 pazienti con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato. Durante la sperimentazione clinica, i pazienti hanno ricevuto tazemetostat al dosaggio di 800 mg due volte al giorno, fino alla progressione della malattia o alla comparsa di tossicità non tollerata. In fase di sperimentazione sono state eseguite valutazioni della risposta tumorale ogni otto settimane: l’outcome era rappresentato dal numero di pazienti con scomparsa totale o parziale del tumore ed è stato stimato stato del 15% circa (1,6% dei pazienti con risposta completa, 13% con risposta parziale). In sei dei nove pazienti che hanno avuto una risposta, il periodo senza progressione della malattia è stato di almeno sei mesi. Relativamente al profilo di tollerabilità del farmaco, le reazioni avverse più frequentemente riportate nei pazienti trattati sono state dolore, affaticamento, nausea, riduzione dell’appetito, vomito e costipazione. Inoltre, i pazienti hanno presentato un aumentato rischio di sviluppare neoplasie secondarie tra cui linfoma linfoblastico a cellule T, sindrome mielodisplastica e leucemia mieloide acuta (2).
Bibliografia
