FDA approva Oxbryta® (voxelotor) per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD) negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni
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In data 25/11/2019, la Food and Drug Administration ha annunciato l’approvazione di OXBRYTA® (voxelotor) per il trattamento dell’anemia falciforme negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.
L’anemia a cellule falciformi è una malattia del sangue ereditaria caratterizzata dalla forma anormale (mezzaluna o “falce”) dei globuli rossi, che determina una limitazione del flusso nei vasi sanguigni e limita il rilascio di ossigeno ai tessuti, causando un forte dolore, danno d’organo e uno stato infiammatorio grave e cronico.
Voxelotor, in quanto inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina falciforme, agisce aumentando l’affinità dell’emoglobina con l’ossigeno portando ad una conseguente stabilizzazione dei globuli rossi ad uno stato ossigenato, prevenendo la polimerizzazione dell’emoglobina e la conseguente falce e distruzione dei globuli rossi.
L’approvazione di Oxbryta si basa sui risultati di uno studio clinico condotto su 274 pazienti con anemia falciforme. Nello studio sono stati confrontati tre gruppi: 90 pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti trattati con 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti che hanno ricevuto placebo. La valutazione dell’efficacia si basava sull’aumento del tasso di risposta all’emoglobina che nei pazienti trattati con 1500 mg di Oxbryta è stata del 51,1% rispetto al 6,5% dei pazienti trattati con placebo.
Le reazioni avverse più comunemente osservate nei pazienti trattati con Oxbryta includevano cefalea, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, eruzione cutanea e piressia.
Oxbryta ha ottenuto l’approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi per soddisfare un’esigenza medica sulla base di un risultato che preveda ragionevolmente un beneficio clinico per i pazienti. Saranno necessari ulteriori studi post-autorizzativi per confermare l’effettivo beneficio clinico e il profioe di sicurezza di Oxbryta.
Come sottolineato dal commissario della FDA, Brett P. Giroir, MD “l’approvazione di questo medicinale offre ulteriori speranze a 100.000 pazienti negli Stati Uniti e agli oltre 20 milioni in tutto il mondo che convivono con questa sindrome debilitante”.
Bibliografia
