Terapie avanzate: un successo made in Italy

 

I recenti progressi scientifici nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare hanno portato allo sviluppo di terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products-ATMPs), quali la terapia genica, la terapia cellulare somatica e l'ingegneria tissutale. Oggi, grazie a nuovi impulsi e investimenti, anche il nostro Paese può vantare di eccellenze diventate leader nel settore. È italiana la prima terapia genica per il trattamento dell'ADA-scid, una grave forma di immunodeficienza combinata trasmessa con carattere autosomico recessivo. Da oggi i pazienti affetti da tale patologia possono disporre di una frazione cellulare arricchita di cellule CD34+ autologhe e trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l'adenosina deaminasi (ADA) umana, l'enzima deficitario(1). Il farmaco, commercializzato con il nome di Strimvelis®, è nato dalla collaborazione tra GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon e l'IRCCS Ospedale San Raffaele.
L'Italia vanta ancora la prima terapia cellulare somatica a base di cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo, indicata nel trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari, da moderato a grave, con compromissione dell'acuità visiva, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici. Prodotto nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate s.r.l., spin off dell'Università di Modena e Reggio Emilia, in commercio col nome di Holoclar®, il farmaco ha ottenuto un'approvazione condizionata ed è oggi riconosciuto come medicinale orfano.
Nell'ambito della terapia genica, Glybera® (alipogene tiparvovec), frutto della collaborazione tra Chiesi Farmaceutici e l'olandese uniQure, trova indicazione nel trattamento delle dislipidemie familiari.
Infine, sono in fase di sperimentazione clinica il givinostat, un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), che consente al tessuto muscolare di rispondere al danno in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, con un meccanismo rigenerativo ed una terapia cellulare che, attraverso l'uso di scaffolds (piccole strutture nelle quali una sottile fibra di seta è immersa nelle cellule staminali), sembra sia in grado di favorire la guarigione da lesioni croniche quali, ad esempio, le ulcere diabetiche. Gli scaffolds, una volta collocati nella lesione, rilasciano gradualmente cellule staminali favorendo una rapida cicatrizzazione.
Le terapie avanzate attualmente autorizzate in Europa sono complessivamente sei. Per favorire lo sviluppo di medicinali per terapie avanzate in Europa e migliorarne l'accesso, soprattutto a quei pazienti affetti da malattie rare e gravissime per le quali non esistono ad oggi valide alternative terapeutiche, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato un report sui risultati di un meeting multi-stakeholder contenente soluzioni e proposte per ottimizzare i processi regolatori per i medicinali per gli ATMPs(2).
Grazie alla ricerca e all'innovazione farmacologica negli ultimi 20 anni il tasso di mortalità generale della popolazione è diminuito del 30%. Il futuro si profila particolarmente incoraggiante e l'Italia partecipa a questa «rivoluzione» dell'innovazione farmaceutica mondiale: negli ultimi due anni, infatti, gli investimenti in R&S sono aumentati del 15% e sono in sviluppo più di 300 prodotti biotech. La Ricerca Farmacologica sta vivendo un momento di grande crescita. La disponibilità di nuovi farmaci, i processi di market access e le procedure di rimborsabilità dipenderanno, quindi, dai dati provenienti dalla Real World Evidence(3).

 

 

Bibliografia:

 

1)http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR__Product_Information/human/003854/WC500208199.pdf
2)http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2016/06/WC500208080.pdf
3)http://sifweb.org/slides/rwe/rwe_bo_090616_rossi.pdf

 

   

  

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