Comunicato stampa dell’ EMA per autorizzare l’utilizzo di farmaci nei bambini sulla base degli studi condotti su adulti
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In data 04/04/2016 l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato una versione preliminare del documento “reflection paper”, contenente le indicazioni per estrapolare i dati dagli studi clinici condotti sui soggetti adulti ai bambini, al fine di facilitare l’autorizzazione di nuovi farmaci per uso pediatrico. Tale documento sarà discusso da esperti nel corso del workshop organizzato per il 17 e 18 Maggio. Il documento avrà lo scopo di ottimizzare il coinvolgimento dei bambini e adolescenti negli studi clinici, attraverso la predizione degli effetti del farmaco già valutati sulla popolazione adulta. L’importanza di una corretta estrapolazione dei dati provenienti dagli studi clinici è il risultato della variabilità cinetica e dinamica che caratterizza la popolazione pediatrica rispetto all’adulta. I bambini costituiscono, infatti, un gruppo non omogeneo, e possono differenziarsi dagli adulti in tutte le fasi della farmacocinetica (Assorbimento, Distribuzione, Metabolismo, Eliminazione – ADME). Per quanto riguarda l’assorbimento, in età pediatrica, sussistono particolari differenze influenzate da variazioni dell’acidità gastrica, della superficie dell’area di assorbimento, della permeabilità gastrointestinale e della funzione biliare. La distribuzione del farmaco dipende, invece, dalle variazioni della quantità di acqua corporea e del tessuto adiposo. In riferimento al metabolismo dei farmaci, esso è per lo più operato a livello epatico, ma spesso anche a livello renale, polmonare, in prossimità del tratto gastro-intestinale e cutaneo. L’incompleta crescita delle strutture sopra citate determina, quindi, nei neonati, limitazioni nel metabolismo dei farmaci. In ultima analisi, l’escrezione renale dei farmaci, dipendente dalla filtrazione glomerulare, secrezione e riassorbimento tubulare, tende a migliorare con la crescita. Infatti, fino ai 6-8 mesi di vita l’immaturità anatomica e funzionale dei reni limita la capacità escretoria, dopodiché l’eliminazione dei farmaci è paragonabile a quella dei bambini più grandi e degli adulti. Alla luce di tali considerazioni, possiamo considerare che il bambino può rispondere in modo diverso ai farmaci rispetto all'adulto, e in particolare, in maniera differente a seconda della fase di sviluppo. Risulta, pertanto, di particolare importanza la ricerca degli aspetti relativi all'età e allo sviluppo, unitamente alla disponibilità di medicinali adeguati. In tale contesto, l’attuale bozza si propone di delineare un approccio sistemico all’estrapolazione dei dati sugli studi clinici condotti sui soggetti adulti e stabilire, quando, e in che modo, tale estrapolazione può essere applicata e convalidata. Tale bozza si articolerà in quattro fasi (nozione di estrapolazione, piano di estrapolazione, conferma, attenuazione dei margini di incertezza e rischio). Nella fase iniziale di estrapolazione, sarà effettuata una sintesi sistemica di tutti i dati disponibili, al fine di identificare le differenze, tra adulti e bambini, in materia di farmacocinetica, farmacodinamica, progressione della malattia e risposta clinica al trattamento. Seguirà poi un piano di estrapolazione dove saranno proposti studi ad hoc per la popolazione pediatrica, in accordo con le previsioni effettuate nella fase iniziale. Successivamente seguirà la fase di conferma nella quale saranno confermate tutte le evidenze estrapolate sulla base dei dati raccolti. Se il concetto di estrapolazione non potrà essere confermato completamente, sarà rivisto ed aggiornato il piano di estrapolazione. In molti casi, le ipotesi di estrapolazione potrebbero non essere confermate per l’autorizzazione all’immissione in commercio e potrebbero rendersi necessari dati aggiuntivi di follow-up. In conclusione, tale documento è stato realizzato per delineare lo stato attuale delle metodiche di estrapolazione dei dati e sarà ulteriormente discusso, e probabilmente modificato, durante il workshop organizzato dall’EMA, per poi definire la bozza finale che sarà rilasciata per la consultazione pubblica entro la fine del mese di Luglio 2016.
Riferimento bibliografico
http://www.agenziafarmaco.gov.it/
