Farmacovigilanza

COMUNICATO AIFA: Istituzione Nota 99 per i pazienti con diagnosi confermata di BPCO

In data 12/08/2021 è stata istituita la Nota AIFA 99 relativa alla prescrizione, a carico del SSN, della terapia inalatoria di mantenimento nei pazienti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) [1].

I farmaci inclusi nella Nota sono medicinali per uso inalatorio prescrivibili dal Medico di Medicina Generale (MMG) e a base dei seguenti principi attivi:

senza obbligo di prescrizione specialistica: 

• beta 2-agonista a lunga durata d’azione (LABA): formoterolo, indacaterolo, olodaterolo, salmeterolo;
• anticolinergico a lunga durata d’azione (LAMA): aclidinio, glicopirronio, tiotropio, umeclidinio;
• LABA+steroidi inalatori (ICS) (unico erogatore): formoterolo/beclometasone, formoterolo/budesonide, salmeterolo/fluticasone propionato, vilanterolo/fluticasone furoato;
• LABA+LAMA: indacaterolo/glicopirronio, vilanterolo/umeclidinio, olodaterolo/tiotropio, formoterolo/aclidinio;

su proposta dello specialista (tramite Piano Terapeutico, PT)

• -ICS+LABA+LAMA (unico erogatore): beclometasone dipropionato/formoterolo fumarato diidrato/glicopirronio bromuro, fluticasone furoato/ umeclidinio bromuro/ vilanterolo trifenatato.

La prescrizione a carico del SSN dei farmaci in Nota nel trattamento di mantenimento della BPCO è limitata ai pazienti con diagnosi certa di BPCO. Pertanto, la diagnosi sospetta di BPCO in pazienti che presentano dispnea, tosse cronica o espettorazione ed una storia di esposizione a fattori di rischio, deve essere confermata mediante spirometria che dimostri la presenza di una ostruzione bronchiale persistente: quantità di aria espirata nel primo secondo di espirazione forzata (FEV1)/capacità vitale forzata (FVC) (dopo broncodilatazione) <0,70 (70%). In particolare, se FEV1 ≥50%, il Medico di Medicina Generale (MMG) può prescrivere la terapia inalatoria seguendo le raccomandazioni delle linee guida GOLD o richiedere la consulenza di uno pneumologo o specialista in medicina interna. Invece, se FEV1 <50%, la prescrizione del trattamento di mantenimento richiede una valutazione del danno funzionale polmonare mediante l’esecuzione di indagini di secondo livello e una rivalutazione periodica del trattamento.

Le principali linee guida internazionali e nazionali sono concordi nel raccomandare la necessità dell’esecuzione della spirometria nei pazienti affetti da BPCO per una corretta diagnosi, stadiazione e monitoraggio della patologia stessa. In particolare, per le nuove diagnosi, dovrebbe essere eseguita una spirometria semplice, qualora vi fosse un sospetto diagnostico o comunque dopo la risoluzione di una eventuale fase acuta, quando il quadro clinico si è stabilizzato. I pazienti da sottoporre ad indagine sono quelli a rischio (fumatori o con esposizione ambientale) e che presentino dei sintomi caratteristici della patologia (tosse, secrezioni bronchiali, dispnea). Nel caso la spirometria semplice indichi un quadro ostruttivo grave o molto grave, è opportuno che il MMG indirizzi il paziente dallo specialista entro 6 mesi per eseguire ulteriori indagini di 2° livello. Per i pazienti già in trattamento, invece, si raccomanda di eseguire una spirometria semplice entro 1 anno dalla pubblicazione della presente Nota e di ripeterla mediamente ogni 2 anni, salvo esigenze cliniche particolari.

La terapia inalatoria con broncodilatatori rappresenta il trattamento farmacologico cardine nella gestione della BPCO, atta non solo a controllare la progressione della malattia, ma anche a prevenire e trattare le riacutizzazioni e ridurre la mortalità. Nonostante le ampie disponibilità di broncodilatatori per via inalatoria e di device, l’aderenza al trattamento nei pazienti con BPCO si attesta, sia a livello internazionale che in Italia, intorno al 22-33%, confermando una bassa compliance alle terapie inalatorie delle principali patologie respiratorie croniche ostruttive.

Le raccomandazioni delle principali linee guida rispetto alla terapia farmacologica indicano una strategia terapeutica “a gradini”, correlata alla gravità, con l’aggiunta progressiva di farmaci o loro associazioni. Inoltre, nella scelta della terapia inalatoria iniziale, in presenza di un quadro clinico stabile, è necessario considerare diverse variabili, quali grado di ostruzione al flusso, frequenza di riacutizzazioni e sintomatologia clinica associata (dispnea, capacità di svolgere esercizio fisico).

Le linee guida GOLD raccomandano le seguenti strategie terapeutiche:

▪ Gruppo A: con basso rischio di riacutizzazioni e sintomi lievi, è raccomandato l’uso di un broncodilatatore (a breve o a lunga durata d’azione);

▪ Gruppo B: per pazienti sintomatici e a basso rischio di riacutizzazioni, è raccomandata la terapia di mantenimento con un LABA o un LAMA;

▪ Gruppo C: per pazienti ad alto rischio di riacutizzazioni e con sintomi lievi, è raccomandata la monoterapia con un LAMA;

▪ Gruppo D: per i pazienti più gravi, la terapia iniziale di mantenimento raccomandata è rappresentata da un LAMA. La linea guida raccomanda di prendere in considerazione l’associazione LABA+LAMA se il paziente è fortemente sintomatico (CAT: >20) o l’associazione LABA+ICS nei pazienti con pregressa asma e/o se la conta degli eosinofili è >300 cellule/mcl.

La Nota 99 consente l’eliminazione del PT per le associazioni precostituite di LABA/LAMA, che pertanto potranno essere prescritte dal MMG. La prescrizione delle associazioni precostituite di LABA/LAMA/ICS rimarrà invece appannaggio del solo specialista (pneumologo e internista) attraverso la compilazione del PT, valido fino ad un massimo di 12 mesi. In particolare, i pazienti di nuova diagnosi con FEV1 <50% dovranno essere inviati dal MMG allo specialista entro massimo 6 mesi dalla prescrizione iniziale, mentre i pazienti già in trattamento al momento dell’emanazione della presente Nota, che mostrino una insufficiente risposta clinica alla terapia, oppure siano in trattamento con una triplice terapia LABA/LAMA/ICS somministrata con erogatori separati, dovranno essere indirizzati dal MMG a uno specialista entro massimo 12 mesi.

Relativamente al device utilizzato per la somministrazione del farmaco, nessun trial clinico ha dimostrato la superiorità di un erogatore rispetto ad un altro. Pertanto, la scelta deve essere fatta dal clinico, sulla base delle caratteristiche e delle preferenze del paziente, al fine di ottimizzare la somministrazione del medicinale. Inoltre, è stata dimostrata una correlazione tra errato utilizzo del device e controllo dei sintomi della BPCO, sottolineando l’importanza della formazione del paziente circa l’esecuzione di una corretta tecnica inalatoria, al fine di garantire una maggiore efficacia e aderenza al trattamento.  

In conclusione, i dati di efficacia ad oggi disponibili, indicano che tali farmaci migliorano, in varia misura, la dispnea, la tolleranza allo sforzo e, in alcuni casi, riducono la frequenza delle riacutizzazioni e le ospedalizzazioni. Inoltre, le evidenze attualmente disponibili non consentono di trarre conclusioni definitive circa differenze nel rallentamento della progressione della malattia, nella riduzione della mortalità totale e respiratoria relativamente a tali classi di farmaci e loro associazioni.

Bibliografia

1. AIFA. Nota 99. https://www.aifa.gov.it/nota-99