Farmacovigilanza

Nota Informativa Importante AIFA: primo caso di Leucemia Linfoide a Cellule T associato all’uso di Strimvelis

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In data 22/03/2021, l’azienda produttrice Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. [di seguito, Orchard], in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e AIFA, ha pubblicato una Nota Informativa Importante per segnalare il primo caso di leucemia linfoide a cellule T associato all’uso di Strimvelis® [1]. Il paziente, affetto da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), si era sottoposto al trattamento nel 2016. A distanza di 4,7 anni ha sviluppato leucemia linfoide a cellule T dopo oncogenesi inserzionale.

Strimvelis® è una frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA da cellule ematopoietiche staminali/progenitrici umane (CD34+) che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana. È indicato per il trattamento di pazienti affetti da ADA-SCID, per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano) compatibile [2].

Ad oggi, questo è l’unico caso di leucemia linfoide a cellule T segnalato su 33 pazienti affetti da ADA-SCID in trattamento con Strimvelis®. Inoltre, uno studio condotto raccogliendo i dati forniti dal Center for International Blood and Marrow Transplant Research ha evidenziato che l’incidenza di neoplasie post-trapianto è pari al 2,3% (25 casi su 1.075) [3].

Alla luce di quanto descritto, i pazienti, dopo il trattamento con Strimvelis®, devono essere monitorati a lungo termine con visite su base almeno annuale per i primi 11 anni e, successivamente, a 13 e 15 anni. È importante effettuare un emocromo completo con conta differenziale, esami biochimici e il dosaggio dell’ormone stimolante la tiroide.

L’AIFA, infine, coglie l’occasione per ricordare a tutti gli operatori sanitari di segnalare qualsiasi sospetta reazione avversa a farmaco tramite il sistema nazionale di segnalazione spontanea, direttamente online sul sito http://www.vigifarmaco.itoppure seguendo le istruzioni disponibili al link https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverseal fine di potenziare il sistema di farmacovigilanza, quale strumento indispensabile per confermare un rapporto beneficio rischio favorevole nelle reali condizioni di impiego.

Bibliografia

  1.  AIFA - Nota Informativa Importante su Strimvelis®:https://www.aifa.gov.it/web/guest/-/nota-informativa-importante-su-strimvelis
  2. AIFA - Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Strimvelis®). Disponibile al seguente link: https://farmaci.agenziafarmaco.gov.it/aifa/servlet/PdfDownloadServlet?pdfFileName=footer_004894_044880_RCP.pdf&retry=0&sys=m0b1l3 
  3. Kamani NR, Kumar S, Hassebroek A, et al. Malignancies after hematopoietic cell transplantation for primary immune deficiencies: a report from the Center for International Blood and Marrow Transplant Research. Biol Blood Marrow Transplant. 2011;17(12):1783-1789. doi:10.1016/j.bbmt. 2011.05.008

    

  

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