Farmacovigilanza

COMUNICATO AIFA: Attivazione di registri di monitoraggio

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Tra il 19 e il 20 gennaio 2021, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha comunicato l’attivazione di tre registri di monitoraggio.

In particolare, in data 19/01/2021, a seguito della Determina AIFA nella Gazzetta Ufficiale (GU) n. 6 del 09/01/2021, è stato attivato il registro di Luxturna® per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (dai 3 anni di età) con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria causata da mutazione bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti retiniche vitali (1).

Luxturna® contiene voretigene neparvovec, un vettore virale contenente il gene RPE65 che, una volta condotto nelle cellule retiniche, codifica per l’enzima mancante nella patologia, con conseguente migliore funzionamento della retina e rallentamento della progressione della malattia (2).

In data 20/01/2021, sono stati attivati, invece i registri di Givlaari® (a seguito di Determina AIFA nella GU n.14 del 19.01.2021) e Darzalex® (a seguito di Determina AIFA nella GU n.10 del 14.01.2021). Nello specifico, a partire dal 20/01/2021 è possibile utilizzare Givlaari® (givosiran) per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP) in adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni (3). Il farmaco è costituito da acido ribonucleico interferente breve a doppio filamento (siRNA) che, mediante interferenza con l’RNA, provoca la degradazione dell’acido ribonucleico messaggero (mRNA) dell’enzima epatico acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1). Tale degradazione su riflette su una riduzione dell’mRNA di ALAS1 epatico indotto rispetto livelli normali e provoca, conseguentemente, livelli più bassi dei prodotti intermedi eurotossici circolanti, che rappresentano le principali cause di attacchi e altre manifestazioni dell’AHP (4).

Relativamente a Darzalex®, a partire dal 15/01/2021, è possibile utilizzare il farmaco per le seguenti indicazioni terapeutiche:

  • in associazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali;
  • in associazione con bortezomib, melfalan e prednisone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali (5).

Darzalex® contiente daratumumab, un anticorpo monoclonale e IgG1κ umano anti-CD38 che legandosi alla proteina CD38, altamente espressa sulla superfice cellulare nel mieloma multiplo, ne inibisce le molteplici attività nelle quali è coinvolta (compreso adesione mediata dal recettore, attività di trasduzione del segnale ed attività enzimatica), con conseguente effetto antineoplastico (6).

I tre farmaci potranno essere prescritti e rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale, unicamente per le indicazioni previste, solamente in accordo con i criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva presenti nelle rispettive schede cliniche, scaricabili al link: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1. Inoltre, i registri di tali medicinali sono disponibili sulla piattaforma web e è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi (Legge n. 232 dell’11 dicembre 2016):

  • non oncologici per per Luxturna® e Givlaari® alle indicazioni precedentemente riportate (1,3) e
  • oncologici per Darzalex®, conla sola indicazione “in associazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali”(5).

Vista l’importanza della puntuale tracciatura dei dati e al fine di permettere l’accesso alle strutture sanitarie pubbliche al Fondo dei farmaci innovativi, si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

 

Riferimenti sitografici

1. Agenzia Italiana del Farmaco. Registro Luxturna - Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio. Disponibile al link: https://www.aifa.gov.it/-/registro-luxturna-attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio

2. European Medicines Agency. Luxturna (voretigene neparvovec) - Sintesi di Luxturna e perché è autorizzato nell’Unione europea (UE). Disponibile al link: https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/luxturna-epar-medicine-overview_it.pdf

3. Agenzia Italiana del Farmaco. Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio - Registro GIVLAARI. Disponibile al link: https://www.aifa.gov.it/-/attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio-registro-givlaari

4. Agenzia Italiana del Farmaco. Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Givlaari). Disponibile al seguente link: https://farmaci.agenziafarmaco.gov.it/aifa/servlet/PdfDownloadServlet?pdfFileName=footer_004843_048516_RCP.pdf&retry=0&sys=m0b1l3

5. Agenzia Italiana del Farmaco. Registro Darzalex - Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio. Disponibile al link: https://www.aifa.gov.it/-/registro-darzalex-attivazione-web-e-pubblicazione-schede-di-monitoraggio

6. Agenzia Italiana del Farmaco. Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Darzalex). Disponibile al seguente link: https://farmaci.agenziafarmaco.gov.it/aifa/servlet/PdfDownloadServlet?pdfFileName=footer_001306_044885_RCP.pdf&retry=0&sys=m0b1l3

    

  

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