COMUNICATO AIFA: Orizzonte Farmaci - AIFA pubblica il rapporto 2020
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In data 21/01/2021, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato sul suo sito istituzionale la terza edizione del rapporto “Orizzonte farmaci”, un documento che ha lo scopo di fornire ai cittadini e agli operatori sanitari informazioni sui nuovi farmaci autorizzati nell’Unione Europea (UE) nel 2020 e che potrebbero essere autorizzati nel corso del 2021 [1]. Il rapporto rientra tra le attività di Horizon Scanning di AIFA, il cui obiettivo è supportare i processi decisionali dell’Agenzia mediante la produzione di documenti informativi utili a programmare con anticipo l’introduzione di medicinali innovativi e a favorire una corretta e trasparente allocazione delle risorse economiche del Servizio Sanitario Nazionale. L’attività di Horizon Scanning è costituita da 3 fasi consecutive (identificazione, selezione e prioritizzazione, valutazione) alle quali si aggiungono ulteriori 2 fasi con diversa periodicità (divulgazione e integrazione nel processo decisionale delle informazioni generate e verifica periodica dei dati prodotti) [2].
La prima parte del nuovo rapporto “Orizzonte farmaci” fornisce informazioni sui nuovi farmaci e sulle nuove indicazioni terapeutiche dei farmaci già autorizzati che hanno ricevuto nel corso del 2020 un parere positivo all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) da parte del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA.
La seconda fornisce un quadro complessivo sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati nel corso dell’ultimo triennio 2018-2020.
La terza parte riguarda i nuovi medicinali in valutazione, che potrebbero ricevere un parere da parte del CHMP dell’EMA nel corso del 2021.
La quarta parte riguarda i medicinali ammessi al programma PRIME, ovvero medicinali a elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte.
Nel corso del 2020, a esclusione dei farmaci con principi attivi noti e dei farmaci sottoposti a una procedura di autorizzazione ibrida o di consenso informato, il CHMP ha espresso un parere positivo all’AIC per un totale di 72 nuovi medicinali: 45 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 20 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 25 medicinali non orfani), 12 medicinali biosimilari e 15 medicinali equivalenti. Tra i farmaci autorizzati, circa il 50% è rappresentato dai medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma).
In particolare, i 20 farmaci orfani autorizzati sono Givlaari® (givosiran), Oxlumo® (lumasiran), Adakveo® (crizanlizumab), Reblozyl® (luspatercept), Hepcludex® (bulevirtide), Obiltoxaximab SFL® (obiltoxaximab), Pretomanid FGK® (pretomanid), Ayvakyt® (avapritinib) Blenrep® (belantamab mafodotin) Calquence® (acalabrutinib), Daurismo® (glasdegib) Idefirix®(imlifidase), Inrebic®(fedratinib) , Lumoxiti® (moxetumomab pasudotox) Sarclisa®(isatuximab), Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), Libmeldy® (popolazione arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il gene umano arilsulfatasi A (ARSA)) Kaftrio® (elexacaftor/tezacaf tor/ivacaftor) Tecartus® (cellule CD3 + autologhe trasdotte antiCD19).
Tra i farmaci autorizzati, circa il 50% è rappresentato dai medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’ovaio) e del sangue (quali linfoma, leucemia e mieloma). Dei 72 nuovi medicinali che hanno ottenuto il parere positivo di EMA nel 2020, 45 sono medicinali contenenti nuove sostanze attive (62,5%), 12 sono medicinali biosimilari (16,7%) e 15 sono medicinali equivalenti (20,8%).
I 15 farmaci equivalenti per cui il CHMP ha espresso parere positivo all’AIC sono stati Apixaban Accord®, Rivaroxaban Accord®, Cinacalcet Accordpharma®, Tigeciclina Accord®, Triossido di Arsenico Medac®, Triossido di Arsenico Mylan®, Azacitidina Betapharm®, Azacitidina Mylan®, Fingolimod Accord®, Lenalidomide Krka®, Lenalidomide Krka d.d.®, Lenalidomide Krka d.d. Novo mesto®, Lenalidomide Mylan®, Sunitinib Accord® e Fampridina Accord®.
Infine, sempre nel triennio 2018-2020, hanno ricevuto un parere positivo dell’EMA 215 nuove indicazioni terapeutiche di terapeutiche di farmaci già autorizzati.
Attualmente sono in valutazione da parte del CHMP dell’EMA 83 nuovi farmaci (con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti dagli immunosoppressori). Di questi 57 sono farmaci contenenti nuove sostanze attive (68,7%), 11 sono medicinali biosimilari (13,3%) e 15 sono medicinali equivalenti (18%). Inoltre, dei 57 medicinali contenenti nuove sostanze attive in valutazione e con parere EMA atteso nel 2021, 28 sono medicinali non orfani (49,1%), mentre 29 sono medicinali orfani (50,9%). Di questi ultimi, 6 sono anche medicinali per terapie avanzate (Sitoiganap, Idecabtagene vicleucel, Lisocabtagene maraleucel, Eladocagene exuparvovec, Elivaldogene autotemcel, Lenadogene nolparvovec) e corrispondono al 20,7% dei medicinali orfani.
Nell’ultima parte del report, tra gli 84 medicinali ammessi al programma PRIME la maggioranza riguarda terapie avanzate (n= 39; 46,4%), mentre i medicinali di natura chimica e biologica rappresentano rispettivamente il 25% (n=21) e il 23,8% (n=20) del totale. Degli 84 medicinali presenti nella lista 13 (15,5%) hanno ricevuto il parere positivo da parte del CHMP dell’EMA (Givosiran (Givlaari®), Lentiglobin (Zynteglo®), Imlifidase (Idefirix®), Bulevirtide (Hepcludex®), Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®), KTE-C19 (Yescarta®), CTL019 (Kymriah®), KTE-X19 (Tecartus®), Entrectinib (Rozlytrec®), Belantamab mafodotin (Blenrep®), Polatuzumab Vedotin (Polivy®), Lumasiran (Oxlumo®), Vaccino contro il virus Ebola Zaire (Ervebo®)). I medicinali attualmente in valutazione da parte del CHMP dell’EMA sono 6 (7,1%): Setmelanotide, Odevixibat (A4250), Lenti-D-CAD, Risdiplam (RO70344067), JCAR-017, Idecabtagene vicleucel (BB2121). Sono, invece, 8 i farmaci (9,5%) che sono stati ritirati su richiesta dell’azienda, esclusi dal programma PRIME, oppure con parere negativo da parte di EMA: Emapalumab, Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270), NLA 101, Avacopan (CCX168), Aducanumab, JCAR015, Vocimagene amiretrorepvec, Rapastinel. I restanti 57 medicinali ammessi al programma PRIME non sono ancora in valutazione da parte del CHMP dell’EMA.
Bibliografia
1. https://www.aifa.gov.it/-/orizzonte-farmaci-aifa-pubblica-il-rapporto-2020
2. https://www.aifa.gov.it/horizon-scanning
3. AIFA – Orizzonte farmaci. https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1108722/Orizzonte_Farmaci_2021.pdf/508f2da1-fb52-213c-e84b-332ad0cf7078
