Nota Informativa Importante AIFA: aggiornamento dell’etichetta del medicinale Luxturna
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In data 29/07/2020 AIFA, in collaborazione con Novartis Farma S.p.A., ha informato gli operatori sanitari circa il cambio di etichettatura del medicinale voretigene neparvovec (Luxturna®).
In particolare, AIFA informa che i flaconcini di Luxturna (voretigene neparvovec), concentrato e solvente per soluzione iniettabile, che verranno distribuiti, riporteranno le etichette interne in lingua inglese, che saranno comunque conformi ai requisiti dell’UE. Foglio Illustrativo ed etichettatura (involucro e astuccio) saranno in lingua italiana.
Luxturna® è una terapia genica indicato per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta a mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65, approvato dal CHMP nel 2018.
Voretigene neparvovec (Luxturna) utilizza il vettore virale adenoassociato di sierotipo 2 (AAV2) per trasportare una copia funzionale del gene RPE65 nelle cellule dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) al fine di compensare la mutazione di tale gene [1-3]. Con un gene RPE65 funzionante, le cellule iniziano a produrre la proteina RPE65 e il cis-retinale ripristina il ciclo visivo [4-7].
Referenze
1. LUXTURNA [package insert]. Philadelphia, PA: Spark Therapeutics, Inc; 2017.
2. Gupta PR, Huckfeldt RM. Gene therapy for inherited retinal degenerations: initial successes and future challenges. J Neural Eng. 2017;14(5):051002.
3. Kay C. Gene therapy: the new frontier for inherited retinal disease. Retina Specialist. March 2017. http://www.retina-specialist.com/CMSDocuments/2017/03/RS/rs0317I.pdf. Accessed November 14, 2017
4. Polinski NK, et al. Recombinant adeno-associated virus 2/5-mediated gene transfer is reduced in the aged rat midbrain. Neurobiol Aging. 2015;36(2):1110-1120.
5. Simonelli F, et al. Gene therapy for Leber’s congenital amaurosis is safe and effective through 1·5 years after vector administration. Mol Ther 2010; 18: 643–50
6. Russell S., et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. VOLUME 390, ISSUE 10097, P849-860, AUGUST 26, 2017.
7. Testa F, et al. Evaluation of Ocular Gene Therapy in an Italian Patient Affected by Congenital Leber Amaurosis Type 2 Treated in Both Eyes. Adv Exp Med Biol. 2016;854:533-9.
