APPROVAZIONE FDA: autorizzazione Fintepla per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
- Dettagli
- Categoria principale: Notizie
In data 25/06/2020, l’agenzia regolatoria statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato con Priority Review, il farmaco Fintepla® (fenfluramina), una sostanza controllata Schedule IV, per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet in pazienti di età pari o superiore a 2 anni [1]. La sindrome di Dravet è un’encefalopatia epilettica refrattaria che si verifica nel primo anno di vita con crisi cloniche/tonico-cloniche, monolaterali e generalizzate. Le crisi epilettiche compaiono ogni 1-2 mesi e spesso all’inizio si associano a febbre.
L’efficacia di Fintepla® è stata dimostrata in due studi clinici su 202 pazienti di età compresa tra 2 e 18 anni. Gli studi hanno misurato la variazione rispetto alla basale nella frequenza delle convulsioni convulsive. In entrambi gli studi, la frequenza delle crisi convulsive è risultata significativamente ridotta nei soggetti trattati con Fintepla® rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Queste riduzioni sono state osservate entro 3-4 settimane e generalmente sono rimaste costanti nei periodi di trattamento (14-15 settimane).
Le reazioni avverse emerse più comunemente durante gli studi clinici sono state riduzione dell’appetito, sonnolenza, sedazione e letargia, diarrea, stipsi, ecocardiogramma anormale, stanchezza, atassia, disturbi dell’equilibrio e dell’andatura, aumento della pressione sanguigna, ipersecrezione salivare, piressia, infezione del tratto respiratorio superiore, vomito, riduzione di peso e stato epilettico.
Referenze
1. Food And Drug Administration (FDA) – https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-dravet-syndrome
